諾華的胃腸胰神經內分泌腫瘤放射性配體療法Lutathera最初于2018年獲得美國FDA的監管批准，僅用于成年患者。近日，該監管機構擴大了其適用年齡範圍，納入了部分兒科患者。

據諾華昨日宣布，美國FDA擴大了其藥物Lutathera(镥[177Lu]氧奧曲肽注射液)的批准範圍，納入了12歲及以上患有生長抑素受體陽性（SSTR+）胃腸胰神經內分泌腫瘤（包括前腸、中腸和後腸神經內分泌腫瘤）的兒科患者。

諾華在新聞稿中指出，這是FDA首次批准針對胃腸胰神經內分泌腫瘤兒童患者群體的療法，且目前仍是唯一一個被批准用于該疾病的放射性配體療法。

在歐洲，Lutathera還被批准用于治療成人中不可切除或轉移性、進行性、分化良好（G1和G2）、生長抑素受體陽性的胃腸胰神經內分泌腫瘤，在日本也被批准用于治療生長抑素受體陽性的神經內分泌腫瘤。

神經內分泌腫瘤是一種起源于全身神經內分泌細胞的癌症，一般發生在小腸、胰腺和直腸，通常被認爲是緩慢生長的惡性腫瘤。由于神經內分泌腫瘤的非活動性，其診斷常常延遲，約10%~20%的兒童患者被診斷爲轉移性疾病。雖然神經內分泌腫瘤是一種罕見疾病，但其發病率在過去幾十年中有所增加。

“雖然兒童和青少年中的胃腸胰神經內分泌腫瘤很少見，但其影響可能是毀滅性的。今天的批准滿足了這些弱勢患者對新治療方案的迫切需求。”NETTER-P臨床試驗研究者Theodore Laetsch博士說道。“放射配體療法的引入顯著提高了我們治療胃腸胰神經內分泌腫瘤的方法，我很高興年輕患者現在有可能從這項創新中受益。”

此次擴大批准基于正在進行的多中心、開放標簽、單臂2期NETTER-P研究(NCT04711135)的藥代動力學、劑量測定和安全性數據，該研究包括9名兒科患者，其中4名患有胃腸胰神經內分泌腫瘤。主要結果指標是第一個治療周期後靶器官吸收的輻射劑量和不良反應的發生率。

研究結果顯示，12至17歲兒科患者中Lutathera的安全性與成人患者中觀察到的安全性一致。在估計的輻射吸收劑量方面也觀察到了可比較的結果，發現該劑量在外照射輻射的既定器官阈值範圍內。

Lutathera對患有胃腸胰神經內分泌腫瘤的兒科患者的療效是從3期NETTER-1研究(NCT01578239)中推斷出來的，該研究支持了最初在成人患者中的批准。

參考來源：‘Novartis radioligand therapy Lutathera® FDA approved as first medicine specifically for pediatric patients with gastroenteropancreatic neuroendocrine tumors’，新聞稿。Novartis；2024年4月23日發布。

注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指引，請咨詢主治醫師。