南京開出首張處方!創新靶向藥爲罕見皮膚病患者帶去新希望

揚眼 2024-04-16 14:16:11

揚子晚報訊(記者 呂彥霖)“發作起來真的是難受焦慮得不行,現在有了新藥還沒那麽貴,真的是有了希望!”近日,患有罕見泛發性膿疱型銀屑病(GPP)的患者張女士在南京鼓樓醫院皮膚科拿著創新靶向藥佩索利單抗興奮不已。記者了解到,這也是該藥進入醫保後在南京地區開出的首張處方。

30歲的張女士患有銀屑病多年,病情一直控制得還算不錯。就在幾個月前,張女士懷上了寶寶。可誰曾想從孕期開始,她的渾身皮膚出現了一片片的紅斑、疼痛的膿疱和幹燥的鱗屑。加上懷孕的影響,整個人都感到十分不適。在皮膚科就診後,才得知是自己的銀屑病發展到了泛發性膿疱型銀屑病。

南京鼓樓醫院皮膚性病科主任醫師包軍教授告訴記者,銀屑病又可細分爲尋常型,和少見的泛發性膿疱型、關節病型、紅皮病這四種類型。像張女士這類長期患有尋常型銀屑病的患者,在一些誘發因素如應激、孕期、治療不當、免疫力下降等影響下,就很可能導致疾病的快速進展,發展至更嚴重的分型。

相關數據統計,泛發性膿疱型銀屑病(GPP)患病率約爲1.4/10萬人,因此也列入了我國《第二批罕見病目錄》。正如張女士所表現出的那樣,患者的皮膚會廣泛爆發膿疱,並伴有痛感,同時可能伴發高熱等全身症狀,苦不堪言。

長久以來,泛發性膿疱型銀屑病患者多采用尋常型或其他亞型(如斑塊型)銀屑病的治療方案進行治療,阿維A是治療泛發性膿疱型銀屑病的一線治療。但由于僅以緩解症狀爲目標,患者治療效果不明顯,便會導致病程漫長,治療從發作到消退要很長的時間,並不能很好地解決患者面臨的痛苦。與此同時,像張女士一樣的孕期、備孕期婦女還面臨著阿維A可能導致胎兒畸形的風險。

如何爲患者帶去更加高效、安全的治療手段?包軍教授介紹,目前,最新的創新靶向藥佩索利單抗就有望點燃希望。該藥是同類首個阻斷白介素-36受體(IL-36R)激活的單克隆抗體,通過抑制IL-36R的信號傳導,可以快速、有效、持久地清除GPP發作出現的膿疱和皮損。

記者了解到,作爲國內首個獲批用于治療成人GPP發作的藥物,佩索利單抗于2022年12月通過國家優先審評審批通道在中國獲批,與全球同步研發、同步注冊、幾乎同步獲批。上市不到一年,在2023年12月13日,就被列入了《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄(2023年)》。包軍教授向記者介紹,在沒有進入醫保目錄前,該藥價格昂貴,如今進入醫保目錄後患者經濟負擔大大減輕。

談及此,作爲臨床醫生的包軍也感到很高興。過去,GPP的治療負擔和疾病嚴重程度給患者帶去了雙重痛苦,一旦患者的疾病情況加劇,也意味著經濟上直接負擔和間接負擔的隨之加重,讓患者治療陷入被動的惡性循環,甚至直接中止治療。“現在不僅有了好藥,也讓患者能用得起,這對于患者來說十分有助于規範化治療”,包軍教授欣慰地說。

校對 王菲

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