百萬藥費,換來10年腎髒壽命

迎夏看健康 2024-05-03 02:56:38

IgA腎病自1968年被人類發現以來,始終沒有找到一種能夠阻斷進展的藥物。跟蹤隨訪研究顯示,每隔10年,便有20%的IgA腎病進展爲尿毒症。

光我國的IgA腎病患者就有數千萬之衆,全球總計更多,這麽大一塊市場,藥企巨頭們難道不想入場?

不是不想,實在是棘手。

正如我前兩天所說,慢性腎髒病的損傷通路有多條,不是一種藥物單槍匹馬就能阻斷的。大清朝時期人類就發現了腎髒病,並開始研究治療方法,研究了200年都沒研究出一款腎病藥物,腎科用的藥物:降壓藥、降糖藥、激素、免疫抑制劑等等,都是從其他科室「借來」的。

直到2021年,美國藥監局(FDA)批准耐賦康(布地奈德靶向釋放劑)上市,慢性腎髒病才迎來了第一款爲腎病而研制的藥物,用于治療IgA腎病。

FDA

說是第一個,其實是半個。哮喘病人都知道,布地奈德是一種激素,以往是很常用的藥物,這次是將其制成了靶向釋放劑,比全身激素的副作用要小。該藥在研制和試驗過程中花費了巨額成本,售價自然水漲船高,在我國海南和澳門的價格稍便宜點,一個療程(用時9個月)約16-20萬人民幣;在美國是90萬人民幣。

2023年,第二款IgA腎病在美國上市:斯帕森坦。這是一種「血管緊張素+內皮素雙通道」阻滯劑,可以說是普利/沙坦這種「血管緊張素單通道」阻滯劑的上位替代品。第二款的售價相比首款也不遑多讓:每年84萬人民幣。

動不動就近百萬的天價藥,仍然只能取得一部分療效,往往無法治療達標。

這時,一個更加(壕氣) 突破性的想法出現了:

兩種天價藥一起用,如何?

剛剛在阿根廷首都布宜諾斯艾利斯,2024世界腎髒病大會上,報道了二者聯用的病例報告:效果不錯。

結果可以說是恰如「耐賦康+斯帕森坦」二者藥名:耐斯(Nice)

世界腎髒病大會開幕式

這位患者是高加索人種(白種人)的一個小夥子,依從性低(不聽話),17歲時發現IgA腎病,尿蛋白0.7g,血肌酐116μmol/L,開始進行嗎替麥考酚酯+賴諾普利治療。

一年後不治了,停藥。

再過3年,21歲,再次就診時,尿蛋白升到了4.2g,血肌酐250,再做腎穿發現38個腎小球有30個出現了硬化。

于是趕緊補上激素+嗎替麥考酚酯+厄貝沙坦,尿蛋白降至0.4g(距離達標標准:0.3g還差一點點)。

隨著治療進行,尿蛋白不僅沒降至達標線,還反彈到了0.72g。

醫生一看,這樣下去不著頭啊,忙道:“小夥子,該用的藥都用了,病情仍在惡化。我看你身價不凡,有兩種天價藥也許能救你,用不?”

患者半只腳已經踏進晚期,到了這地步也只能孤注一擲了。否則以他的年齡和進展速度,一旦踏進晚期,腎髒撐不到25歲。

于是聯用耐賦康(布地奈德靶向釋放劑)+斯帕森坦,4個月後,尿蛋白降至0.09g。

如此一來,腎髒壽命大概可以延長10年左右。

同時,也是真貴啊!百萬耐斯組合,174萬換來10年的生活質量。

如果及早聽醫生的話,省下的錢夠一個普通老百姓生活一輩子了。

當然,對于我們來說,這個費用能往下縮減。如果在我國,藥價低,花的錢會少一些;如果不是聯用天價藥,而是聯用中醫藥,花的錢還能再少很多。

這個動辄百萬的治療方案,該鼓勵嗎?

能被搬上世界腎髒病大會,這個方案是符合治療機制的,學術上我沒有反對的理由。

但是臨床實踐中,我基本不會給腎友們推薦這個方案,什麽家庭啊,經得起這麽治病?

能用替代藥物就用替代,能用中醫藥就用中醫藥,治療靶點覆蓋不足的咱醫囑上多寫兩味便宜藥、多用兩個給藥途徑,往往也能控制達標。

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