B型血友病基因療法在美獲批上市

醫伴旅 2024-04-28 10:29:31

4月26日,輝瑞宣布,美國FDA已批准其所開發的一次性基因療法Beqvez(fidanacogene elaparvovec)用于治療18歲或以上中度至重度血友病B成人患者,這些患者正在接受凝血因子IX(FIX)預防治療,或目前或過去有危及生命的出血,或反複發生嚴重的自發性出血事件。這些患者體內經美國FDA批准的檢測未偵測到靶向腺相關病毒血清型Rh74var(AAVRh74var)衣殼的中和抗體。

Beqvez是一種新型的基因療法,含有生物工程化的腺相關病毒衣殼和FIX基因的高活性變體。對于血友病B患者來說,這種基因治療的目標是使他們能通過一次性治療産生自體的FIX蛋白,而非像目前的標准治療那樣需要定期靜脈輸注FIX。

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