根據3期PHOENIX試驗的結果，Amylyx決定自願停止使用Relyvrio（苯丁酸鈉和牛磺酸二醇，AMX0035）治療肌萎縮側索硬化症/漸凍症(ALS)。但該公司已決定通過免費藥物計劃爲那些希望繼續接受治療的人提供Relyvrio。

Relyvrio于2022年9月獲得批准，是一種口服固定劑量複合制劑，由苯丁酸鈉和牛磺酸二醇組成。此次批准基于2期CENTAUR試驗（NCT03127514）的數據，該試驗表明，與安慰劑相比，Relyvrio顯著減緩了漸凍症患者身體功能的喪失。

然而，3期PHOENIX試驗(NCT05021536)的主要結果顯示，與安慰劑（主要終點）相比，第48周時，該治療與校訂版肌萎縮側索硬化症功能評定量表總分與起始相比沒有統計學顯著差異。此外，在次要終點之間沒有觀察到統計學上的顯著差異。該試驗的更多數據將于本月在美國神經病學學會年會上公布。

該公司已決定通過免費藥物計劃爲那些希望繼續接受治療的人提供Relyvrio。新患者將不再可以使用該服務。PHOENIX試驗的開放標簽擴展部分仍在進行中。

值得注意的是，Amylyx還有另一種漸凍症候選藥物AMX0114。該藥物是一種反義寡核苷酸，旨在靶向編碼calpain-2（一種與神經退行性疾病相關的酶）的基因。Amylyx預計將于今年下半年開始AMX0114治療漸凍症的臨床試驗。

目前，還有以下幾種漸凍症藥物：

①    利魯唑于1995年獲得FDA批准，其作用是阻止谷氨酸的釋放，谷氨酸是一種神經遞質，是神經系統的一部分。過多的谷氨酸可能會損害神經細胞。

②    依達拉奉于2017年獲得FDA批准，其作用是減緩漸凍症症狀惡化引起的神經損傷。

③    Qalsody于2023年獲得FDA批准，其作用是降低腦脊液中SOD1的水平，降低血漿神經絲輕鏈（神經元損傷的標志）的水平，並對用于對患者體能評分的肌萎縮側索硬化功能評分量表産生數字上的有利影響。

參考來源：‘Amylyx Pharmaceuticals Announces Formal Intention to Remove RELYVRIO®/ALBRIOZA™ from the Market; Provides Updates on Access to Therapy, Pipeline, Corporate Restructuring, and Strategy’，新聞稿。Amylyx Pharmaceuticals；2024年4月4日發布。

注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指引，請咨詢主治醫師。