湖北日報全媒記者 劉潔 胡弦 通訊員 任天怡

每一款“孤兒藥”的研發上市，都是對一個罕見病患者群體的解困。

5月10日，武漢紐福斯生物科技有限公司（簡稱“紐福斯生物”）內，先進的儀器設備高速運轉，研發人員正繁忙有序地進行藥品生産監測。

“公司首款自主研發的1類創新藥紐惟佳，正在全球開展多中心臨床試驗，在國內即將完成三期臨床試驗，預計于2025年在國內獲批上市。”紐福斯生物創始人李斌教授說。

武漢紐福斯生物科技有限公司實驗室，科研人員在培養細胞液。（湖北日報全媒記者 魏铼 實習生 余軒 通訊員 張璨龍 攝）

紐惟佳，即NR082眼用注射液，是一款治療眼部罕見疾病的藥物——ND4基因突變引起的Leber遺傳性視神經病變。該疾病多發于14歲至21歲的青年男性，患者表現爲雙目視力受損至失明，目前臨床上尚無有效療法或治愈手段。

早在2002年，意識到“很多眼科疾病是臨床解決不了的”之後，時爲華中科技大學同濟醫學院眼科學博士的李斌前往中山大學學習基因治療技術。2008年，回到同濟醫院後一年，李斌帶領團隊研究基因治療技術，並在2011年發起全球首個基因治療LHON臨床試驗。

“基因治療眼遺傳疾病，通俗來說就是缺什麽補什麽。”李斌介紹，紐惟佳以病毒作爲載體，通過單次玻璃體內注射，將正確的基因送至患者受損的視神經節細胞，修複線粒體生物呼吸鏈，使患者視神經節細胞恢複視功能。

武漢紐福斯生物科技有限公司實驗室，科研人員在培養細胞液。（湖北日報全媒記者 魏铼 實習生 余軒 通訊員 張璨龍 攝）

受臨床試驗有限名額的限制，並不是所有患者都有機會接受治療。“十幾歲的小孩突然失明，病人和家人都非常痛苦，我心裏也很難受。”李斌說，“我決定成立一個公司，把它做成藥，惠及更多患者。”

2016年，紐福斯生物在光谷生物城成立。2017年，李斌教授團隊啓動全球樣本量最大的國際多中心臨床試驗研究。參與試驗的大多數患者視力顯著提高，經過最長5年的隨訪，至今無嚴重不良反應，研究結果發表在多家國際權威期刊上。目前，該藥物在美國已完成一期、二期臨床試驗患者入組及給藥。

武漢紐福斯生物科技有限公司實驗室，科研人員在培養細胞液。（湖北日報全媒記者 魏铼 實習生 余軒 通訊員 張璨龍 攝）

紐惟佳成爲首個同時獲得美國食品藥品監督管理局和歐洲藥品管理局授予“孤兒藥”認定的中國籍眼科基因治療藥物，也是國內首個獲得中美兩國注冊性臨床試驗許可的眼科基因治療藥物，並被國家藥監局藥品審評中心納入突破性治療品種。

如今，紐福斯生物已建立豐富的産品線，包含針對顯性遺傳性視神經萎縮、視神經損傷疾病、血管性視網膜病變等多種眼科疾病的10余個在研項目，其中大多數都瞄准了全球首創。

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